Preview

Антибиотики и Химиотерапия

Расширенный поиск
Доступ открыт Открытый доступ  Доступ закрыт Доступ платный или только для Подписчиков

Мировой опыт регистрации и применения препаратов для генной терапии в клинической практике

https://doi.org/10.24411/0235W2990W2019W100010

Полный текст:

Аннотация

Внедрение в клиническую практику инновационных препаратов, полученных с использованием методов генетической инженерии, обеспечивает развитие такого современного направления биомедицины, как генная терапия, прежде всего, онкологических, генетических, орфанных заболеваний и жизнеугрожающих состояний, для лечения которых на сегодняшний день не существует традиционных лекарственных препаратов. Генная терапия представляет собой совокупность методов, направленных на модификацию генетического материала человека: вне организма (генная терапия ex vivo) или при введении генно-инженерной конструкции непосредственно в организм человека (генная терапия in vivo). В законодательстве большинства стран (США, стран Европейского союза, Японии, Южной Кореи) препараты для генной терапии регулируются как биологические лекарственные препараты, в Российской Федерации препараты для генной терапии in vivo (генотерапевтические) относятся к биологическим, а для генной терапии ex vivo - к биомедицинским клеточным продуктам. На сегодняшний день в мире проводится более 2800 клинических исследований препаратов для генной терапии. Разрешены к медицинскому применению регуляторными органами 9 препаратов, среди которых «прорывом» в онкоиммунологии последних двух лет считаются препараты для адоптивной иммунотерапии рака крови (Kymriah, Novartis; Yescarta, Kite Pharma, Gilead) на основе технологии химерных антигенных рецепторов для пациентов, не отвечающих на стандартные методы лечения. Значимым является создание и вывод на фармацевтический рынок стран Европейского союза препарата Strimvelis (GSK) для лечения генетического заболевания, связанного с мутацией в гене аденозиндезаминазы и приводящего к тяжёлому комбинированному иммунодефициту. В Российской Федерации на сегодняшний день внесён в государственный реестр лекарственных средств (с 2011 г.) только один генотерапевтический препарат - «Неоваскулген» (ОАО «Институт стволовых клеток человека») на основе плазмвдной ДНК для лечения ишемии нижних конечностей атеросклеротического генеза. В настоящем обзоре рассмотрен опыт применения в мировой клинической практике препаратов для генной терапии, а также механизмы осуществления их поддержки при вводе в обращение зарубежными регуляторными органами.

Об авторах

Е. В. Мельникова
Научный центр экспертизы средств медицинского применения МЗ РФ
Россия


О. В. Меркулова
Научный центр экспертизы средств медицинского применения МЗ РФ
Россия


А. А. Чапленко
Научный центр экспертизы средств медицинского применения МЗ РФ
Россия


О. А. Рачинская
Научный центр экспертизы средств медицинского применения МЗ РФ
Россия


В. А. Меркулов
Научный центр экспертизы средств медицинского применения МЗ РФ
Россия


Для цитирования:


Мельникова Е.В., Меркулова О.В., Чапленко А.А., Рачинская О.А., Меркулов В.А. Мировой опыт регистрации и применения препаратов для генной терапии в клинической практике. Антибиотики и Химиотерапия. 2019;64(1-2):58-68. https://doi.org/10.24411/0235W2990W2019W100010

For citation:


Melnikova E.V., Merkulova O.V., Chaplenko A.A., Rachinskaya O.A., Merkulov V.A. International Practices of Registration and Use of Drugs for Gene Therapy in Clinical Practice. Antibiotics and Chemotherapy. 2019;64(1-2):58-68. (In Russ.) https://doi.org/10.24411/0235W2990W2019W100010

Просмотров: 58


ISSN 0235-2990 (Print)