Мировой опыт регистрации и применения препаратов для генной терапии в клинической практике

Внедрение в клиническую практику инновационных препаратов, полученных с использованием методов генетической инженерии, обеспечивает развитие такого современного направления биомедицины, как генная терапия, прежде всего, онкологических, генетических, орфанных заболеваний и жизнеугрожающих состояний, для лечения которых на сегодняшний день не существует традиционных лекарственных препаратов. Генная терапия представляет собой совокупность методов, направленных на модификацию генетического материала человека: вне организма (генная терапия ex vivo) или при введении генно-инженерной конструкции непосредственно в организм человека (генная терапия in vivo). В законодательстве большинства стран (США, стран Европейского союза, Японии, Южной Кореи) препараты для генной терапии регулируются как биологические лекарственные препараты, в Российской Федерации препараты для генной терапии in vivo (генотерапевтические) относятся к биологическим, а для генной терапии ex vivo - к биомедицинским клеточным продуктам. На сегодняшний день в мире проводится более 2800 клинических исследований препаратов для генной терапии. Разрешены к медицинскому применению регуляторными органами 9 препаратов, среди которых «прорывом» в онкоиммунологии последних двух лет считаются препараты для адоптивной иммунотерапии рака крови (Kymriah, Novartis; Yescarta, Kite Pharma, Gilead) на основе технологии химерных антигенных рецепторов для пациентов, не отвечающих на стандартные методы лечения. Значимым является создание и вывод на фармацевтический рынок стран Европейского союза препарата Strimvelis (GSK) для лечения генетического заболевания, связанного с мутацией в гене аденозиндезаминазы и приводящего к тяжёлому комбинированному иммунодефициту. В Российской Федерации на сегодняшний день внесён в государственный реестр лекарственных средств (с 2011 г.) только один генотерапевтический препарат - «Неоваскулген» (ОАО «Институт стволовых клеток человека») на основе плазмвдной ДНК для лечения ишемии нижних конечностей атеросклеротического генеза. В настоящем обзоре рассмотрен опыт применения в мировой клинической практике препаратов для генной терапии, а также механизмы осуществления их поддержки при вводе в обращение зарубежными регуляторными органами.

генная терапия, генотерапевтический препарат, биомедицинский клеточный продукт, регулирование, приоритетное рассмотрение